Nové léčivé přípravky a změny v indikaci léčivých přípravků podle EMA

Uvádíme výběr nových léčivých přípravků, u nichž Evropská agentura pro léčivé přípravky (European Medicines Agency, EMA) zaujala kladné stanovisko k udělení rozhodnutí o registraci, a výběr léčivých přípravků, u kterých Výbor pro humánní léčivé přípravky (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) přijal rozšíření indikací, v září 2026.

Nové léčivé přípravky

Frehemgo

Léčivý přípravek Frehemgo je určen k rutinní profylaxi krvácivých epizod u pacientů s hemofilií A. Účinnou látkou je denecimig, humánní modifikovaná protilátka IgG₄, která působí jako mimetikum aktivovaného faktoru VIII. Žadatelem o registraci je Novo Nordisk A/S.

Gevalka

Léčivý přípravek Gevalka je indikován v monoterapii k léčbě dospělých pacientů s pokročilým nemalobuněčným karcinomem plic (non-small cell lung carcinoma, NSCLC) pozitivním na kinázu anaplastického lymfomu (ALK), kteří nebyli dříve léčeni inhibitorem ALK nebo byli dříve léčeni krizotinibem. Účinnou látkou je ensartinib, proteinkinázový inhibitor, který inhibuje fosforylaci ALK a její následnou signalizaci, čímž zabraňuje proliferaci ALK-dependentních nádorových buněk. Žadatelem o registraci je SFL Pharmaceuticals Deutschland GmbH.

Klygefa

Léčivý přípravek Klygefa je určen k léčbě dospělých s generalizovaným onemocněním myasthenia gravis, kteří mají pozitivní protilátky proti acetylcholinovým receptorům. Účinnou látkou je gefurulimab, imunosupresivum, které se váže na protein komplementu C5 a blokuje patogenní aktivaci terminální dráhy komplementu. Gefurulimab se rovněž váže na sérový albumin, čímž se prodlužuje jeho biologický poločas a je možné dávkování v týdenním intervalu. Žadatelem o registraci je Alexion Europe SAS.

Lifyorli

Léčivý přípravek Lifyorli je indikován v kombinaci s nab-paklitaxelem k léčbě dospělých pacientek s epiteliálním karcinomem vaječníků, vejcovodů nebo primárním peritoneálním karcinomem vysokého stupně rezistentními k platině, které v minulosti podstoupily jeden až tři léčebné režimy. Účinnou látkou je relacorilant, selektivní reverzibilní antagonista glukokortikoidních receptorů, který zvyšuje citlivost k chemoterapii. Žadatelem o registraci je Corcept Therapeutics Netherlands B.V.

Povofortay

Léčivý přípravek Povofortay je určen k léčbě aktivní středně těžké až těžké hidradenitis suppurativa (acne inversa) u dospělých, kteří nedostatečně reagovali na léčbu proti tumor nekrotizujícímu faktoru (anti-TNF) nebo ji netolerují či je u nich kontraindikována. Účinnou látkou je povorcitinib, inhibitor dosud nepřiřazené Janus kinázy 1 (JAK1). Inhibicí signalizace cytokinů závislých na JAK1 povorcitinib zabraňuje aktivaci imunitních buněk a zmírňuje kožní a systémový zánět spojený s hidradenitis suppurativa. Žadatelem o registraci je Incyte Biosciences Distribution B.V.

Sepalna

Léčivý přípravek Sepalna je určen k udržovací léčbě pokročilého epiteliálního karcinomu vaječníků, vejcovodů a primárního peritoneálního karcinomu. Účinnou látkou je senaparib, inhibitor poly(ADP-ribóza)polymerázy (PARP), který blokuje opravu poškozené DNA v nádorových buňkách a způsobuje jejich odumírání. Žadatelem o registraci je SFL Pharmaceuticals Deutschland GmbH.

VaxRabeo

Léčivý přípravek VaxRabeo je očkovací látka určená k preexpoziční a postexpoziční profylaxi proti vzteklině. VaxRabeo obsahuje purifikovaný (inaktivovaný) kmen viru vztekliny WISTAR PM/WI38 1503-3M. Podání vakcíny VaxRabeo indukuje tvorbu neutralizačních protilátek proti povrchovému glykoproteinu viru vztekliny. Žadatelem o registraci je Sanofi Winthrop Industrie.

Zeydovio

Léčivý přípravek Zeydovio je indikován k léčbě dospělých se syndromem krátkého střeva. Účinnou látkou je glepaglutid, dlouhodobě působící analog GLP-2, peptidu s intestinotropními vlastnostmi. Zvyšuje střevní a portální průtok krve a inhibuje sekreci žaludeční kyseliny a střevní motilitu. Glepaglutid podporuje normální růst střevní sliznice se zvětšenou tloušťkou sliznice, výškou střevního epitelu a hloubkou krypt. Žadatelem o registraci je Zealand Pharma A/S.

Adcomfo

Adcomfo je biosimilární léčivý přípravek indikovaný k léčbě těžkého perzistujícího alergického astmatu, chronické rinosinusitidy s nosními polypy a chronické spontánní kopřivky. Účinnou látkou je omalizumab, rekombinantní humanizovaná monoklonální protilátka, která se selektivně váže na lidský imunoglobulin E (IgE), čímž snižuje množství volného IgE dostupného pro spuštění alergické kaskády. Referenčním přípravkem je Xolair. Žadatelem o registraci je Advanz Pharma Limited.

Pebrilzo

Pebrilzo je biosimilární léčivý přípravek určený k terapii karcinomu prsu. Účinnou látkou je pertuzumab, monoklonální protilátka, která se s vysokou afinitou a specificitou váže na receptor 2 lidského epidermálního růstového faktoru (HER2) a inhibuje tak proliferaci nádorových buněk s nadměrnou expresí HER2. Referenčním přípravkem je Perjeta. Žadatelem o registraci je Biocon Biologics Ireland Limited.

Rozšíření nebo změny indikací léčivých přípravků

Abirateron Mylan

Léčivý přípravek Abirateron Mylan obsahuje abirateron acetát. Indikace byla upravena; přípravek je indikován s prednisonem nebo prednisolonem k léčbě nově diagnostikovaného metastazujícího hormonálně senzitivního karcinomu prostaty (mHSPC) u dospělých pacientů v kombinaci s androgen deprivační léčbou (ADT), k léčbě nově diagnostikovaného mHSPC u dospělých pacientů v kombinaci s ADT a docetaxelem a k léčbě nově diagnostikovaného vysoce rizikového nemetastazujícího hormonálně senzitivního karcinomu prostaty (HSPC) u dospělých pacientů v kombinaci s ADT a radioterapií. Držitelem rozhodnutí o registraci je Mylan Pharmaceuticals Limited.

Anzupgo

Anzupgo obsahuje delgocitinib. Indikace pro léčbu středně těžkého až těžkého chronického ekzému rukou dospělých pacientů, u nichž jsou lokální kortikosteroidy nedostatečné nebo nevhodné, byla nově rozšířena také na dospívající ve věku od 12 let. Držitelem rozhodnutí o registraci je LEO PHARMA A/S.

Cosentyx

Léčivý přípravek Cosentyx obsahuje secukinumab. Přípravek je nově indikován k léčbě polymyalgia rheumatica u dospělých, u nichž nebyla léčba glukokortikoidy dostatečně účinná nebo u nichž došlo k relapsu během snižování dávek glukokortikoidů. Držitelem rozhodnutí o registraci je Novartis Europharm Limited.

Enhertu

Léčivý přípravek Enhertu obsahuje tratuzumab deruxtekan. Přípravek je v monoterapii nově indikován k adjuvantní léčbě dospělých pacientů s resekovaným HER2-pozitivním karcinomem prsu, u nichž přetrvává invazivní onemocnění po neoadjuvantní léčbě založené na taxanech a cílené léčbě zaměřené na HER2. Držitelem rozhodnutí o registraci je Daiichi Sankyo Europe GmbH.

Jyseleca

Léčivý přípravek Jyseleca obsahuje filgotinib. Přípravek je nově indikován k terapii axiální spondyloartritidy. Jyseleca je indikována k léčbě aktivní axiální spondyloartritidy bez radiografického průkazu (nr-axSpA) u dospělých pacientů s objektivními známkami zánětu, prokázanými zvýšenou hladinou C-reaktivního proteinu a/nebo nálezem při vyšetření magnetickou rezonancí, u nichž byla odpověď na nesteroidní protizánětlivé léky nedostatečná. A rovněž pro terapii aktivní ankylozující spondylitidy (axiální spondyloartritidy s radiografickým průkazem) u dospělých pacientů, u nichž byla odpověď na konvenční léčbu nedostatečná. Držitelem rozhodnutí o registraci je Alfasigma S.p.A.

Keytruda

Keytruda obsahuje pembrolizumab. Indikace přípravku byla upravena; Keytruda je v kombinaci s enfortumab vedotinem nově indikována jako neoadjuvantní léčba a následně po radikální cystektomii jako adjuvantní léčba k terapii dospělých s resekabilním svalově invazivním karcinomem močového měchýře. Držitelem rozhodnutí o registraci je Merck Sharp & Dohme B.V.

Ocrevus

Léčivý přípravek Ocrevus obsahuje okrelizumab. Indikace pro léčbu pacientů s relabujícími formami roztroušené sklerózy s aktivním onemocněním, které je definováno klinickými nebo zobrazovacími znaky, byla rozšířena na dětské pacienty ve věku od 10 let. Držitelem rozhodnutí o registraci je Roche Registration GmbH.

Padcev

Léčivý přípravek Padcev obsahuje enfortumab vedotin. Indikace přípravku byla upravena; Padcev je v kombinaci s pembrolizumabem, jakožto neoadjuvantní léčba a následně po radikální cystektomii jako adjuvantní léčba, nově indikován k léčbě dospělých pacientů s resekovatelným karcinomem močového měchýře invadujícím do svaloviny. Držitelem rozhodnutí o registraci je Astellas Pharma Europe B.V.

Pepaxti 

Léčivý přípravek Pepaxti obsahuje melfalan flufenamid. Přípravek je nově indikován v kombinaci s dexametazonem k léčbě dospělých pacientů s mnohočetným myelomem, kteří již podstoupili alespoň dvě předchozí linie léčby a jejichž onemocnění je refrakterní na lenalidomid a poslední linii léčby. U pacientů, kteří v minulosti podstoupili autologní transplantaci kmenových buněk, musí doba do progrese onemocnění činit alespoň 3 roky od transplantace. Držitelem rozhodnutí o registraci je Oncopeptides AB.

Sogroya

Léčivý přípravek Sogroya obsahuje somapacitan. Pro léčbu poruch růstu u dětí a dospívajících byly přijaty tři nové indikace: 

porucha růstu (aktuální SDS [Standard Deviation Score] výšky < –2,5 a SDS výšky korigované podle výšky rodičů < –1) u malých dětí narozených s nízkou porodní hmotností či délkou vzhledem ke gestačnímu věku (small to gestational age, SGA), konkrétně s hodnotami nižšími než –2 SD (standard deviation), u nichž nedošlo k tzv. doháněcímu růstu (SDS rychlosti růstu < 0 v průběhu posledního roku) do věku 4 let nebo později; syndrom Noonanové; idiopatický malý vzrůst a přetrvávající porucha růstu u dětí (aktuální SDS výšky < –2,5, SDS rychlosti růstu < 0 v průběhu posledního roku a SDS výšky korigované podle výšky rodičů < –1). Držitelem rozhodnutí o registraci je Novo Nordisk A/S.

Tecvayli

Léčivý přípravek Tecvayli obsahuje teclistamab. Indikace přípravku byla upravena; Tecvayli je indikován jako monoterapie k léčbě dospělých pacientů s relabujícím nebo refrakterním mnohočetným myelomem, kteří podstoupili alespoň jednu předchozí léčbu. Držitelem rozhodnutí o registraci je Janssen Cilag International NV.

Literatura

Positive opinion, recommending the granting of a marketing authorisation for the medicinal product. Dostupné na: www.ema.europa.eu